В августе прошлого года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило использование препарата tisagenlecleucel-T под маркой Kymriah для детей и молодежи до 25 лет. Коммерциализацией препарата занимается корпорация Novartis. Это было первое разрешение, которое FDA выдало генной терапии, а также первое, которое получила терапия клетками CAR-T, химерными антигенными рецепторами Т-клеток. Исследование, финансируемое Novartis, проходило в 25 медицинских центрах 11 стран мира.
Терапия химерными рецепторами антигена генетически меняет иммунные клетки пациента, заставляя их искать и уничтожать клетки лейкемии (рака крови). Этот метод был разработан командой ученых под руководством Карла Джуна из Пенсильванского университета в сотрудничестве с Педиатрической больницей Филадельфии, первым учреждением, в котором будут проходить лечение дети, больные раком крови. Из 75 пациентов младше 25 лет, проходивших испытания, у 61 пациента (81%) был зафиксирован отклик на лечение в виде полной ремиссии. Рецидивы спустя полгода отсутствовали у 80% из этих 81% пациентов, а через год — у 59%. Общий процент выживаемости составил у всех 75 больных 90% в первые полгода и 76% — к концу года, сообщает EurekAlert.
В среднем, Т-клетки с химерными рецепторами антигена оставались в организме пациентов 20 месяцев после единственной инъекции. Наиболее серьезным побочным эффектом оказался синдром выброса цитокинов, проявившийся в сильном жаре, мышечных болях, неврологических симптомах и затрудненном дыхании. Примерно половине участников испытаний потребовалась медицинская помощь после осложнений, но их последствия оказались кратковременными.
«Некоторые из наших пациентов серьезно заболели, но большая часть токсических эффектов оказалась кратковременной и обратимой, и давала возможность нашим больным добиться продолжительной, полной ремиссии. Это крайне благоприятный исход для детей, у которых до сих пор было мало шансов на выживание», — говорит Стефан Групп, директор программы раковой иммунотерапии Педиатрической больницы Филадельфии.
Существенным ограничением генной терапии является ее высокая стоимость. Одну инъекцию препарата Novartis собирается продавать за сотни тысяч долларов. Дело в том, что препараты Kymriah требуют индивидуального подхода, квалифицированного персонала и наблюдения за ходом лечения, а рынок у этой технологии не такой уж большой.
источник
